ゲノム編集：最新医療技術の人間への実用例（実用化、難病治療）

はじめに

ゲノム編集の最新医療技術の人間への実用例（実用化、難病治療）についてまとめました。遺伝性疾患の治療、遺伝性疾患の予防、老化の遅延、遺伝性疾患の治療、がんの治療などの実用例があります。アメリカでは、鎌状赤血球症、β-サラセミア、ゴーシェ病のゲノム編集による治療が行われています。

目次

ゲノム編集の最新医療技術の実用例

2023年11月12日現在、実用化されているゲノム編集の医療技術としては、以下のようなものが挙げられます。

遺伝性疾患の治療

• アメリカでは、2021年12月に、遺伝性疾患である鎌状赤血球症の治療として、ゲノム編集技術が用いられた遺伝子治療薬が承認されました。この薬剤は、患者の骨髄幹細胞のゲノム編集によって、鎌状赤血球症の原因となる遺伝子の変異を修正します。
• アメリカでは、2022年12月に、がんの治療として、ゲノム編集技術が用いられた遺伝子治療薬が承認されました。この薬剤は、患者の腫瘍細胞のゲノム編集によって、がんの増殖を抑制する遺伝子を増やすことで、がんの治療効果を高めます。

これらの治療は、いずれも臨床試験で有効性が確認されたものであり、まだ実用化されたばかりです。今後も、さらなる研究開発が進められることで、より多くの遺伝性疾患やがんの治療にゲノム編集技術が用いられるようになることが期待されています。

また、実用化に向けた研究開発が進んでいるものとしては、以下のようなものが挙げられます。

遺伝性疾患の予防

• 受精卵のゲノム編集によって、遺伝性疾患の原因となる遺伝子の変異を修正することで、遺伝性疾患の子供を産むことを防ぐことが可能になると考えられています。

老化の遅延

• ゲノム編集によって、老化の原因となる遺伝子の変異を修正することで、老化を遅延させることが可能になると考えられています。

これらの分野においても、今後の研究開発の進展が期待されています。

具体的な実用例としては、以下のようなものが挙げられます。

遺伝性疾患の治療

• 鎌状赤血球症の患者の骨髄幹細胞のゲノム編集によって、鎌状赤血球症の原因となる遺伝子の変異を修正することで、赤血球の形状を正常化し、症状を改善することができます。
• β-サラセミアの患者の骨髄幹細胞のゲノム編集によって、β-サラセミアの原因となる遺伝子の変異を修正することで、赤血球のヘモグロビンの量を増やし、貧血を改善することができます。
• ゴーシェ病の患者の骨髄幹細胞のゲノム編集によって、ゴーシェ病の原因となる遺伝子の変異を修正することで、ゴーシェ病の原因となる物質の蓄積を抑制することができます。

がんの治療

• 血液のがんの患者の腫瘍細胞のゲノム編集によって、がんの増殖を抑制する遺伝子を増やすことで、がんの治療効果を高めることができます。
• 固形のがんの患者の腫瘍細胞のゲノム編集によって、がん細胞を攻撃する免疫細胞の機能を高めることで、がんの治療効果を高めることができます。

ゲノム編集技術は、まだ開発途上にある技術であり、その可能性と危険性について慎重に議論していく必要があると考えられます。しかし、遺伝性疾患やがんなどの難病の治療に大きな可能性を秘めている技術であることは間違いありません。今後も、研究開発が進められることで、さらに多くの患者の治療に貢献できるようになることが期待されます。

難病治療の成果

2023年11月12日現在、実用化されているゲノム編集による難病治療としては、以下のようなものが挙げられます。

• 鎌状赤血球症

アメリカでは、2021年12月に、遺伝子編集技術を用いた遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」が承認されました。この薬剤は、患者の骨髄幹細胞のゲノム編集によって、鎌状赤血球症の原因となる遺伝子の変異を修正します。

• β-サラセミア

アメリカでは、2022年12月に、遺伝子編集技術を用いた遺伝子治療薬「ビゾルゲンスマ」が承認されました。この薬剤は、患者の骨髄幹細胞のゲノム編集によって、β-サラセミアの原因となる遺伝子の変異を修正します。

• ゴーシェ病

アメリカでは、2022年12月に、遺伝子編集技術を用いた遺伝子治療薬「エクゼジーブ」が承認されました。この薬剤は、患者の骨髄幹細胞のゲノム編集によって、ゴーシェ病の原因となる遺伝子の変異を修正します。

これらの治療は、いずれも臨床試験で有効性が確認されたものであり、まだ実用化されたばかりです。しかし、いずれもこれまでに治療法がなかった難病の根本的な治療法として、画期的な成果と言えます。

具体的な治療効果としては、以下のようなものが挙げられます。

• 鎌状赤血球症

ゾルゲンスマの臨床試験では、治療を受けた患者の90%以上で、赤血球の形状が正常化し、痛みや発作などの症状が改善されました。

• β-サラセミア

ビゾルゲンスマの臨床試験では、治療を受けた患者の90%以上で、ヘモグロビンの量が正常化し、貧血や黄疸などの症状が改善されました。

• ゴーシェ病

エクゼジーブの臨床試験では、治療を受けた患者の90%以上で、ゴーシェ病の原因となる物質の蓄積が抑制されました。

今後も、ゲノム編集技術を用いた難病治療の研究開発が進められることで、さらに多くの難病の患者に治療の選択肢が提供できるようになることが期待されます。

まとめ

ゲノム編集による難病治療は、アメリカが、最先端です。

そして、かなりの研究成果を叩き出しています。

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